| |  Online-Ressource |
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| Verfasst von: | Muntau, Ania [VerfasserIn]  |
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| | Gramer, Gwendolyn [VerfasserIn] |
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| Titel: | Efficacy, safety and population pharmacokinetics of sapropterin in PKU patients <4 years |
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| Titelzusatz: | results from the SPARK open-label, multicentre, randomized phase IIIb trial |
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| Verf.angabe: | Ania C. Muntau, Alberto Burlina, François Eyskens, Peter Freisinger, Corinne De Laet, Vincenzo Leuzzi, Frank Rutsch, H. Serap Sivri, Suresh Vijay, Milva Orquidea Bal, Gwendolyn Gramer, Renata Pazdírková, Maureen Cleary, Amelie S. Lotz-Havla, Alain Munafo, Diane R. Mould, Flavie Moreau-Stucker and Daniela Rogoff |
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| E-Jahr: | 2017 |
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| Jahr: | 9 March 2017 |
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| Umfang: | 11 S. |
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| Fussnoten: | Gesehen am 28.08.2018 |
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| Titel Quelle: | Enthalten in: Orphanet journal of rare diseases |
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| Ort Quelle: | London : BioMed Central, 2006 |
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| Jahr Quelle: | 2017 |
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| Band/Heft Quelle: | 12(2017), Artikel-ID 47, Seite 1-11 |
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| ISSN Quelle: | 1750-1172 |
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| Abstract: | Sapropterin dihydrochloride, a synthetic formulation of BH4, the cofactor for phenylalanine hydroxylase (PAH, EC 1.14.16.1), was initially approved in Europe only for patients ≥4 years with BH4-responsive phenylketonuria. The aim of the SPARK (Safety Paediatric efficAcy phaRmacokinetic with Kuvan®) trial was to assess the efficacy (improvement in daily phenylalanine tolerance, neuromotor development and growth parameters), safety and pharmacokinetics of sapropterin dihydrochloride in children <4 years. |
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| DOI: | doi:10.1186/s13023-017-0600-x |
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kostenfrei: Volltext: http://dx.doi.org/10.1186/s13023-017-0600-x |
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| | kostenfrei: Volltext: https://doi.org/10.1186/s13023-017-0600-x |
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| | DOI: https://doi.org/10.1186/s13023-017-0600-x |
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| Datenträger: | Online-Ressource |
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| Sprache: | eng |
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| K10plus-PPN: | 1580453279 |
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| Verknüpfungen: | → Zeitschrift |
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Efficacy, safety and population pharmacokinetics of sapropterin in PKU patients <4 years / Muntau, Ania [VerfasserIn]; 9 March 2017 (Online-Ressource)
