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Universitätsbibliothek Heidelberg
Status: Bibliographieeintrag

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 Online-Ressource
Verfasst von:Kirschner, Janbernd [VerfasserIn]   i
 Butoianu, Nina [VerfasserIn]   i
 Goemans, Nathalie [VerfasserIn]   i
 Haberlova, Jana [VerfasserIn]   i
 Kostera-Pruszczyk, Anna [VerfasserIn]   i
 Mercuri, Eugenio [VerfasserIn]   i
 van der Pol, W. Ludo [VerfasserIn]   i
 Quijano-Roy, Susana [VerfasserIn]   i
 Sejersen, Thomas [VerfasserIn]   i
 Tizzano, Eduardo F. [VerfasserIn]   i
 Ziegler, Andreas [VerfasserIn]   i
 Servais, Laurent [VerfasserIn]   i
 Muntoni, Francesco [VerfasserIn]   i
Titel:European ad-hoc consensus statement on gene replacement therapy for spinal muscular atrophy
Verf.angabe:Janbernd Kirschner, Nina Butoianu, Nathalie Goemans, Jana Haberlova, Anna Kostera-Pruszczyk, Eugenio Mercuri, W. Ludo van der Pol, Susana Quijano-Roy, Thomas Sejersen, Eduardo F. Tizzano, Andreas Ziegler, Laurent Servais, Francesco Muntoni
E-Jahr:2020
Jahr:9 July 2020
Umfang:6 S.
Fussnoten:Gesehen am 11.01.2021
Titel Quelle:Enthalten in: European journal of paediatric neurology
Ort Quelle:Burlington, Mass. : Harcourt, 1997
Jahr Quelle:2020
Band/Heft Quelle:28(2020), Seite 38-43
ISSN Quelle:1532-2130
Abstract:Spinal muscular atrophy (SMA) used to be one of the most common genetic causes of infant mortality. New disease modifying treatments have changed the disease trajectories and most impressive results are seen if treatment is initiated in the presymptomatic phase of the disease. Very recently, the European Medicine Agency approved Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) for the treatment of patients with SMA with up to three copies of the SMN2 gene or the clinical presentation of SMA type 1. While this broad indication provides new opportunities, it also triggers discussions on the appropriate selection of patients in the context of limited available evidence. To aid the rational use of Onasemnogene abeparvovec for the treatment of SMA, a group of European neuromuscular experts presents in this paper eleven consensus statements covering qualification, patient selection, safety considerations and long-term monitoring.
DOI:doi:10.1016/j.ejpn.2020.07.001
URL:Bitte beachten Sie: Dies ist ein Bibliographieeintrag. Ein Volltextzugriff für Mitglieder der Universität besteht hier nur, falls für die entsprechende Zeitschrift/den entsprechenden Sammelband ein Abonnement besteht oder es sich um einen OpenAccess-Titel handelt.

Volltext ; Verlag: https://doi.org/10.1016/j.ejpn.2020.07.001
 Volltext: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1090379820301422
 DOI: https://doi.org/10.1016/j.ejpn.2020.07.001
Datenträger:Online-Ressource
Sprache:eng
Sach-SW:Gene therapy
 Nusinersen
 Onasemnogene abeparvovec
 SMN1
 SMN2
 Spinal muscular atrophy
 Zolgensma
K10plus-PPN:1744296103
Verknüpfungen:→ Zeitschrift

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