| |  Online-Ressource |
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| Verfasst von: | Ziegler, Andreas [VerfasserIn]  |
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| | Wilichowski, Ekkehard [VerfasserIn] |
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| | Schara, Ulrike [VerfasserIn] |
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| | Hahn, Andreas [VerfasserIn] |
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| | Müller-Felber, Wolfgang [VerfasserIn] |
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| | Johannsen, Jessika [VerfasserIn] |
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| | Hagen, Maja von der [VerfasserIn] |
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| | Moers, Arpad von [VerfasserIn] |
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| | Stoltenburg, Corinna [VerfasserIn] |
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| | Saffari, Afshin [VerfasserIn] |
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| | Walter, Maggie C. [VerfasserIn] |
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| | Husain, Ralf [VerfasserIn] |
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| | Pechmann, Astrid [VerfasserIn] |
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| | Köhler, Cornelia [VerfasserIn] |
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| | Horber, Veronka [VerfasserIn] |
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| | Schwartz, Oliver [VerfasserIn] |
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| | Kirschner, Janbernd [VerfasserIn] |
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| Titel: | Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec - AVXS-101 |
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| Titelzusatz: | Konsensuspapier der deutschen Vertretung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) und der deutschen Behandlungszentren unter Mitwirkung des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V. |
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| Verf.angabe: | Andreas Ziegler, Ekkehard Wilichowski, Ulrike Schara, Andreas Hahn, Wolfgang Müller-Felber, Jessika Johannsen, Maja von der Hagen, Arpad von Moers, Corinna Stoltenburg, Afshin Saffari, Maggie C. Walter, Ralf A. Husain, Astrid Pechmann, Cornelia Köhler, Veronka Horber, Oliver Schwartz, Janbernd Kirschner |
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| E-Jahr: | 2020 |
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| Jahr: | 11 May 2020 |
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| Umfang: | 12 S. |
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| Fussnoten: | Gesehen am 30.11.2021 |
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| Schrift/Sprache: | Sprache der Zusammenfassungen: Deutsch und Englisch |
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| Titel Quelle: | Enthalten in: Der Nervenarzt |
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| Ort Quelle: | Berlin : Springer, 1996 |
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| Jahr Quelle: | 2020 |
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| Band/Heft Quelle: | 91(2020), 6, Seite 518-529 |
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| ISSN Quelle: | 1433-0407 |
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| Abstract: | Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere, lebenslimitierende neurodegenerative Erkrankung. Seit Juli 2017 steht in Deutschland eine krankheitsmodifizierende und zugelassene Therapie mit Nusinersen zur Verfügung. Eine weitere vielversprechende Behandlungsmöglichkeit durch eine einmalige Applikation bieten konzeptionell Gentherapien. Im Mai 2019 wurde erstmals eine kausale Genersatztherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen, die Zulassung in Europa ist beantragt. |
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| DOI: | doi:10.1007/s00115-020-00919-8 |
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| URL: | kostenfrei: Volltext: https://doi.org/10.1007/s00115-020-00919-8 |
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| | DOI: https://doi.org/10.1007/s00115-020-00919-8 |
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| Datenträger: | Online-Ressource |
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| Sprache: | ger |
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| K10plus-PPN: | 1779830610 |
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| Verknüpfungen: | → Zeitschrift |
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| Lokale URL UB: |  Zum Volltext |
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Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec - AVXS-101 / Ziegler, Andreas [VerfasserIn]; 11 May 2020 (Online-Ressource)
