| |  Online-Ressource |
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| Verfasst von: | Hahn, Andreas [VerfasserIn]  |
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| | Thiemer, René [VerfasserIn] |
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| | Ludolph, Albert C. [VerfasserIn] |
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| | Schwartz, Oliver [VerfasserIn] |
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| | Trollmann, Regina [VerfasserIn] |
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| | Weydt, Patrick [VerfasserIn] |
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| | Weiler, Markus [VerfasserIn] |
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| | Mellert, Kathrin Gertrud [VerfasserIn] |
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| | Schwaderer, Martin Sebastian [VerfasserIn] |
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| | Hagenacker, Tim [VerfasserIn] |
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| Titel: | Short-term safety results from compassionate use of risdiplam in patients with spinal muscular atrophy in Germany |
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| Verf.angabe: | Andreas Hahn, René Günther, Albert Ludolph, Oliver Schwartz, Regina Trollmann, Patrick Weydt, Markus Weiler, Kathrin Neuland, Martin Sebastian Schwaderer, Tim Hagenacker and the Risdiplam Compassionate Use Program Group |
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| E-Jahr: | 2022 |
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| Jahr: | 19 July 2022 |
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| Umfang: | 10 S. |
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| Fussnoten: | Gesehen am 30.11.2022 |
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| Titel Quelle: | Enthalten in: Orphanet journal of rare diseases |
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| Ort Quelle: | London : BioMed Central, 2006 |
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| Jahr Quelle: | 2022 |
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| Band/Heft Quelle: | 17(2022), Artikel-ID 276, Seite 1-10 |
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| ISSN Quelle: | 1750-1172 |
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| Abstract: | The oral, selective SMN2-splicing modifier risdiplam obtained European approval in March 2021 for the treatment of patients ≥ 2 months old with a clinical diagnosis of 5q-associated spinal muscular atrophy (SMA) 1/2/3 or with 1-4 SMN2 gene copies. For the preceding 12 months, this compassionate use program (CUP) made risdiplam available to patients with SMA1/2 in Germany who could not receive any approved SMA therapy. |
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| DOI: | doi:10.1186/s13023-022-02420-8 |
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| URL: | Bitte beachten Sie: Dies ist ein Bibliographieeintrag. Ein Volltextzugriff für Mitglieder der Universität besteht hier nur, falls für die entsprechende Zeitschrift/den entsprechenden Sammelband ein Abonnement besteht oder es sich um einen OpenAccess-Titel handelt.
Volltext: https://doi.org/10.1186/s13023-022-02420-8 |
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| | DOI: https://doi.org/10.1186/s13023-022-02420-8 |
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| Datenträger: | Online-Ressource |
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| Sprache: | eng |
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| Bibliogr. Hinweis: | Ergänzung: Hahn, Andreas: Correction to: Short-term safety results from compassionate use of risdiplam in patients with spinal muscular atrophy in Germany |
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| Sach-SW: | Compassionate use |
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| | Real-world data |
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| | Risdiplam |
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| | Spinal muscular atrophy |
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| | Splicing modifier |
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| | Survival of motor neuron 1 protein |
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| K10plus-PPN: | 1824016921 |
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| Verknüpfungen: | → Zeitschrift |
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Short-term safety results from compassionate use of risdiplam in patients with spinal muscular atrophy in Germany / Hahn, Andreas [VerfasserIn]; 19 July 2022 (Online-Ressource)
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