| |  Online-Ressource |
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| Verfasst von: | Stahl, Mirjam [VerfasserIn]  |
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| | Roehmel, Jobst [VerfasserIn] |
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| | Eichinger, Monika [VerfasserIn] |
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| | Doellinger, Felix [VerfasserIn] |
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| | Naehrlich, Lutz [VerfasserIn] |
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| | Kopp, Matthias V. [VerfasserIn] |
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| | Dittrich, Anna-Maria [VerfasserIn] |
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| | Lee, Christopher [VerfasserIn] |
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| | Sommerburg, Olaf [VerfasserIn] |
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| | Tian, Simon [VerfasserIn] |
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| | Xu, Tu [VerfasserIn] |
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| | Wu, Pan [VerfasserIn] |
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| | Joshi, Aniket [VerfasserIn] |
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| | Ray, Partha [VerfasserIn] |
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| | Duncan, Margaret E. [VerfasserIn] |
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| | Wielpütz, Mark Oliver [VerfasserIn] |
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| | Mall, Marcus A. [VerfasserIn] |
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| Titel: | Effects of lumacaftor/ivacaftor on cystic fibrosis disease progression in children 2 through 5 years of age homozygous for F508del-CFTR |
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| Titelzusatz: | a phase 2 placebo-controlled clinical trial |
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| Verf.angabe: | Mirjam Stahl, Jobst Roehmel, Monika Eichinger, Felix Doellinger, Lutz Naehrlich, Matthias V. Kopp, Anna-Maria Dittrich, Christopher Lee, Olaf Sommerburg, Simon Tian, Tu Xu, Pan Wu, Aniket Joshi, Partha Ray, Margaret E. Duncan, Mark O. Wielpütz, and Marcus A. Mall |
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| E-Jahr: | 2023 |
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| Jahr: | Aug 2023 |
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| Umfang: | 12 S. |
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| Illustrationen: | Illustrationen |
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| Fussnoten: | Gesehen am 29.11.2023 |
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| Titel Quelle: | Enthalten in: American Thoracic SocietyAnnals of the American Thoracic Society |
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| Ort Quelle: | New York, NY : American Thoracic Society, 2013 |
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| Jahr Quelle: | 2023 |
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| Band/Heft Quelle: | 20(2023), 8, Seite 1144-1155 |
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| ISSN Quelle: | 2325-6621 |
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| Abstract: | Lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) was shown to be safe and well tolerated in children 2 through 5 years of age with cystic fibrosis (CF) homozygous for F508del-CFTR in a Phase 3 open-label study. Improvements in sweat chloride concentration, markers of pancreatic function, and lung clearance index2.5 (LCI2.5), along with increases in growth parameters, suggested the potential for early disease modification with LUM/IVA treatment. To further assess the effects of LUM/IVA on CF disease progression in children 2 through 5 years of age using chest magnetic resonance imaging (MRI). ... |
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| DOI: | doi:10.1513/AnnalsATS.202208-684OC |
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kostenfrei: Volltext: https://doi.org/10.1513/AnnalsATS.202208-684OC |
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| | kostenfrei: Volltext: https://www.atsjournals.org/doi/10.1513/AnnalsATS.202208-684OC |
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| | DOI: https://doi.org/10.1513/AnnalsATS.202208-684OC |
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| Datenträger: | Online-Ressource |
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| Sprache: | eng |
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| Sach-SW: | CF |
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| | CFTR modulator |
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| | children |
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| | clinical trial |
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| | magnetic resonance imaging |
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| K10plus-PPN: | 1862648018 |
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| Verknüpfungen: | → Zeitschrift |
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Effects of lumacaftor/ivacaftor on cystic fibrosis disease progression in children 2 through 5 years of age homozygous for F508del-CFTR / Stahl, Mirjam [VerfasserIn]; Aug 2023 (Online-Ressource)
