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Universitätsbibliothek Heidelberg
Status: Bibliographieeintrag

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 Online-Ressource
Verfasst von:Kiy, Zoe [VerfasserIn]   i
 Chaud, Juliane [VerfasserIn]   i
 Xu, Liang [VerfasserIn]   i
 Brandhorst, Eric [VerfasserIn]   i
 Kamali, Tschackad [VerfasserIn]   i
 Vargas, Carolyn [VerfasserIn]   i
 Keller, Sandro [VerfasserIn]   i
 Hong, Huixiao [VerfasserIn]   i
 Specht, Alexandre [VerfasserIn]   i
 Cambridge, Sidney [VerfasserIn]   i
Titel:Towards a light-mediated gene therapy for the eye using caged ethinylestradiol and the inducible Cre/lox system
Verf.angabe:Zoe Kiy, Juliane Chaud, Liang Xu, Eric Brandhorst, Tschackad Kamali, Carolyn Vargas, Sandro Keller, Huixiao Hong, Alexandre Specht, and Sidney Cambridge
E-Jahr:2024
Jahr:February 26, 2024
Umfang:6 S.
Illustrationen:Illustrationen
Fussnoten:Gesehen am 18.03.2024 ; Online verfügbar: 21. Dezember 2023
Titel Quelle:Enthalten in: Angewandte Chemie. International edition
Ort Quelle:Weinheim : Wiley-VCH, 1998
Jahr Quelle:2024
Band/Heft Quelle:63(2024), 9, Artikel-ID e202317675, Seite 1-6
ISSN Quelle:1521-3773
Abstract:Increasingly, retinal pathologies are being treated with virus-mediated gene therapies. To be able to target viral transgene expression specifically to the pathological regions of the retina with light, we established an in vivo photoactivated gene expression paradigm for retinal tissue. Based on the inducible Cre/lox system, we discovered that ethinylestradiol is a suitable alternative to Tamoxifen as ethinylestradiol is more amenable to modification with photosensitive protecting compounds, i.e., “caging.” Identification of ethinylestradiol as a ligand for the mutated human estradiol receptor was supported by in silico binding studies showing the reduced binding of caged ethinylestradiol. Caged ethinylestradiol was injected into the eyes of double transgenic GFAP-CreERT2 mice with a Cre-dependent tdTomato reporter transgene followed by irradiation with light of 450 nm. Photoactivation significantly increased retinal tdTomato expression compared to controls. We thus demonstrated a first step towards the development of a targeted, light-mediated gene therapy for the eyes.
DOI:doi:10.1002/anie.202317675
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kostenfrei: Volltext: https://doi.org/10.1002/anie.202317675
 kostenfrei: Volltext: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/anie.202317675
 DOI: https://doi.org/10.1002/anie.202317675
Datenträger:Online-Ressource
Sprache:eng
Sach-SW:Caged Compounds
 Inducible Cre/Lox System
 Molecular Docking
 Photoactivated Transgene Expression
 Retina
K10plus-PPN:1883698995
Verknüpfungen:→ Zeitschrift

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