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Universitätsbibliothek Heidelberg
Status: Bibliographieeintrag

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Verfasst von:Meyer, Thomas [VerfasserIn]   i
 Schumann, Peggy [VerfasserIn]   i
 Weydt, Patrick [VerfasserIn]   i
 Petri, Susanne [VerfasserIn]   i
 Weishaupt, Jochen H. [VerfasserIn]   i
 Weyen, Ute [VerfasserIn]   i
 Koch, Jan C. [VerfasserIn]   i
 Günther, René [VerfasserIn]   i
 Regensburger, Martin [VerfasserIn]   i
 Boentert, Matthias [VerfasserIn]   i
 Wiesenfarth, Maximilian [VerfasserIn]   i
 Koc, Yasemin [VerfasserIn]   i
 Kolzarek, Felix [VerfasserIn]   i
 Kettemann, Dagmar [VerfasserIn]   i
 Norden, Jenny [VerfasserIn]   i
 Bernsen, Sarah [VerfasserIn]   i
 Elmas, Zeynep [VerfasserIn]   i
 Conrad, Julian [VerfasserIn]   i
 Valkadinov, Ivan [VerfasserIn]   i
 Vidovic, Maximilian [VerfasserIn]   i
 Dorst, Johannes [VerfasserIn]   i
 Ludolph, Albert C. [VerfasserIn]   i
 Hesebeck-Brinckmann, Jasper [VerfasserIn]   i
 Spittel, Susanne [VerfasserIn]   i
 Münch, Christoph [VerfasserIn]   i
 Maier, André [VerfasserIn]   i
 Körtvélyessy, Péter [VerfasserIn]   i
Titel:Clinical and patient-reported outcomes and neurofilament response during tofersen treatment in SOD1-related ALS
Titelzusatz:a multicenter observational study over 18 months
Verf.angabe:Thomas Meyer MD, Peggy Schumann MSc, Patrick Weydt MD, Susanne Petri MD, Jochen H. Weishaupt MD, Ute Weyen MD, Jan C. Koch MD, René Günther MD, Martin Regensburger MD, Matthias Boentert MD, Maximilian Wiesenfarth MD, Yasemin Koc RN, Felix Kolzarek MSc, Dagmar Kettemann MD, Jenny Norden MD, Sarah Bernsen MD, Zeynep Elmas MD, Julian Conrad MD, Ivan Valkadinov MD, Maximilian Vidovic MD, Johannes Dorst MD, Albert C. Ludolph MD, Jasper Hesebeck-Brinckmann MD, Susanne Spittel PhD, Christoph Münch MD, André Maier MD, Péter Körtvélyessy MD
E-Jahr:2024
Jahr:September 2024
Umfang:13 S.
Fussnoten:Erstmals veröffentlicht: 20. Juni 2024 ; Gesehen am 26.11.2024
Titel Quelle:Enthalten in: Muscle & nerve
Ort Quelle:New York, NY [u.a.] : Wiley, 1978
Jahr Quelle:2024
Band/Heft Quelle:70(2024), 3 vom: Sept., Seite 333-345
ISSN Quelle:1097-4598
Abstract:Introduction/Aims In amyotrophic lateral sclerosis (ALS) caused by SOD1 mutations (SOD1-ALS), tofersen received accelerated approval in the United States and is available via expanded access programs (EAP) outside the United States. This multicenter study investigates clinical and patient-reported outcomes (PRO) and serum neurofilament light chain (sNfL) during tofersen treatment in an EAP in Germany. Methods Sixteen SOD1-ALS patients receiving tofersen for at least 6 months were analyzed. The ALS progression rate (ALS-PR), as measured by the monthly change of the ALS functional rating scale—revised (ALSFRS-R), slow vital capacity (SVC), and sNfL were investigated. PRO included the Measure Yourself Medical Outcome Profile (MYMOP2), Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9), and Net Promoter Score (NPS). Results Mean tofersen treatment was 11 months (6-18 months). ALS-PR showed a mean change of −0.2 (range 0 to −1.1) and relative reduction by 25%. Seven patients demonstrated increased ALSFRS-R. SVC was stable (mean 88%, range −15% to +28%). sNfL decreased in all patients except one heterozygous D91A-SOD1 mutation carrier (mean change of sNfL −58%, range −91 to +27%, p < .01). MYMOP2 indicated improved symptom severity (n = 10) or yet perception of partial response (n = 6). TSQM-9 showed high global treatment satisfaction (mean 83, SD 16) although the convenience of drug administration was modest (mean 50, SD 27). NPS revealed a very high recommendation rate for tofersen (NPS +80). Discussion Data from this EAP supported the clinical and sNfL response to tofersen in SOD1-ALS. PRO suggested a favorable patient perception of tofersen treatment in clinical practice.
DOI:doi:10.1002/mus.28182
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kostenfrei: Volltext: https://doi.org/10.1002/mus.28182
 kostenfrei: Volltext: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/mus.28182
 DOI: https://doi.org/10.1002/mus.28182
Datenträger:Online-Ressource
Sprache:eng
Sach-SW:amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
 clinical course
 neurofilament light chain (NfL)
 patient-reported outcomes
 tofersen
K10plus-PPN:1909504920
Verknüpfungen:→ Zeitschrift

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