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Universitätsbibliothek Heidelberg
Status: Bibliographieeintrag

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 Online-Ressource
Verfasst von:Kunz, Joachim [VerfasserIn]   i
 Tagliaferri, Laura [VerfasserIn]   i
Titel:Sickle cell disease
Verf.angabe:Joachim B. Kunz, Laura Tagliaferri
E-Jahr:2024
Jahr:October 2024
Umfang:13 S.
Illustrationen:Illustrationen
Fussnoten:Online veröffentlicht: 6. August 2024 ; Gesehen am 24.03.2025
Titel Quelle:Enthalten in: Transfusion medicine and hemotherapy
Ort Quelle:Basel : Karger, 2003
Jahr Quelle:2024
Band/Heft Quelle:51(2024), 5 vom: Okt., Seite 332-344
ISSN Quelle:1660-3818
Abstract:Background: Sickle cell disease (SCD) is among the most frequent hereditary disorders globally and its prevalence in Europe is increasing due to migration movements. Summary: The basic pathophysiological event of SCD is polymerization of deoxygenated sickle hemoglobin, resulting in hemolysis, vasoocclusion, and multiorgan damage. While the pathophysiological cascade offers numerous targets for treatment, currently only two disease-modifying drugs have been approved in Europe and transfusion remains a mainstay of both preventing and treating severe complications of SCD. Allogeneic stem cell transplantation and gene therapy offer a curative option but are restricted to few patients due to costs and limited availability of donors. Key Message: Further efforts are needed to grant patients access to approved treatments, to explore drug combinations and to establish new treatment options.
DOI:doi:10.1159/000540149
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kostenfrei: Volltext: https://doi.org/10.1159/000540149
 DOI: https://doi.org/10.1159/000540149
Datenträger:Online-Ressource
Sprache:eng
K10plus-PPN:1920380639
Verknüpfungen:→ Zeitschrift

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